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山东大学齐鲁医院(青岛)“脊活新生—脊髓性肌萎缩症(SMA)患者援助项目” 启动会召开

来源:儿内科    时间:2020-06-13


2020年6月13日上午9时,由中国初级卫生保健基金会赞助的“脊活新生—脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”启动会在我院儿科中心召开。

中国初级卫生保健基金会代表、我院儿内科“脊活新生—脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”项目组成员等参加启动仪式,黄启坤副主任主持本次活动。

启动会上,济南儿童医院神经内科金瑞峰主任分享了4例病人的治疗经验,有关专家对我院项目组人员进行了《费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试(CHOP INTEND)量表SMA运动功能评估》的培训。

脊髓性肌萎缩(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。由于位于染色体5q11.2-q13.3SMN1基因致病性突变引起编码的运动神经元存活蛋白表达水平下降或功能缺失,从而导致脊髓前角和下脑干中运动神经元变性、丢失,引起患者严重的进行性、对称性肌萎缩、肌无力。随着病情进展,肌无力进一步导致骨骼系统、呼吸系统等异常。SMA-1型病人多因肌无力呼吸衰竭在2岁内死亡。SMA在新生儿发病率约1/10000。估计我国大约有3~5SMA患儿。长期以来,SMA一直是无药可治的“绝症”。

诺西那生钠注射液是全球首个5qSMA(脊髓型肌萎缩症)的治疗药物,目前已在全球40多个国家和地区上市。20192月,国家药品监督管理局正式批准诺西那生钠注射液(SPINRAZA)用于治疗SMA。诺西那生是一种反义寡核苷酸(ASO),靶向促进SMN2 mRNA外显子7剪接增加全长度功能性SMN蛋白生产,是第一种可同时改善SMA患者运动功能和提高生存率并延缓SMA进程的治疗方法,全球目前接受诺西那生治疗的患者已超过10000人。

山东大学齐鲁医院(青岛)是胶东地区唯一一家中国SMA治疗联盟医院。此项目正式启动后,中国初级卫生保健基金会将对在我院治疗的SMA患者,给予部分诺西那生药物无偿资助,以缓解病人家庭的经济压力。

  
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